Os cientistas Swee Lay Thein e Stuart Orkin receberam, em 23 de abril de 2026, um dos prêmios mais prestigiosos da área médica, durante cerimônia em Los Angeles, pelo trabalho que resultou em um tratamento capaz de curar anemia falciforme e beta-talassemia.
Como age a nova terapia
Batizada de Casgevy, a terapia utiliza a técnica de edição genética CRISPR para desativar o gene BCL11A, responsável por interromper a produção de hemoglobina fetal após o nascimento. Ao bloquear esse “interruptor”, o organismo volta a fabricar a forma fetal da proteína, que protege as células sanguíneas e afasta os sintomas das doenças.
O procedimento começa com a retirada de células da medula óssea do próprio paciente. Em laboratório, essas células são modificadas geneticamente e, depois de um ciclo de quimioterapia para preparar o organismo, são reinfundidas. A abordagem permite que o corpo passe a gerar glóbulos vermelhos saudáveis.
Longo caminho até o reconhecimento
A pesquisa teve início na década de 1980, inspirada na observação da médica Janet Watson de que bebês portadores do gene da anemia falciforme não apresentavam sintomas logo após o nascimento. A descoberta de famílias que mantinham níveis altos de hemoglobina fetal na fase adulta levou os cientistas a investigar o papel do gene BCL11A, culminando na estratégia de “desligar” seu funcionamento.
Desafios atuais
Embora eficaz, o tratamento exige infraestrutura hospitalar avançada, internação prolongada e alcança custos de até milhões de dólares, o que limita o acesso em diversas regiões. Os pesquisadores trabalham agora em versões mais simples, possivelmente aplicadas por injeção, para reduzir tempo, riscos e despesas.
A meta declarada é ampliar o alcance da tecnologia, garantindo que um número maior de pacientes possa se beneficiar da cura genética nos próximos anos.
Com informações de Só Notícia Boa
Fonte: Redação
